三卿生物联合创始人赵静

尊龙凯时生物商务总监宗云辉

赛赋医药集团副总裁黄莹

赛赋医药集团副总裁黄莹分享了“CGT药物非临床研究关注要点”。为了做好CGT药物非临床评价研究，符合FDA\NMPA申报的要求，首先必须熟悉CGT品种的特点和风险等特殊考虑，比如基因治疗产品通常单次给药，持续发挥疗效，需要评估长期有效性和安全性，需要关注延迟毒性风险等。

尊龙凯时生物技术平台总监尹乐

军科正源生物标志物分析部门执行总监孙云娟

军科正源生物标志物分析部门执行总监孙云娟指出细胞基因治疗产品具有多样性、技术更新迭代快等特点，随着基因编辑技术、载体改造技术、细胞分化培养技术的逐步成熟和基因细胞治疗产品的上市，全球的基因细胞治疗领域快速升温，各大药企的在研新药大量涌入临床，这些产品的研发态势是积极令人鼓舞的，但是也为研发中临床的评价工作带来很大的挑战。基因细胞治疗产品由于成分的复杂性，作用机制未充分描述，多种生物活性、分析方法技术限制等因素决定了每一个研究目的中会有多种分析需求，比如PK研究涉及多技术、多组分，PD/biomarker研究涉及多指标、多平台，免疫原性研究涉及多结构、多机制等。本次分享就近年来基因细胞治疗产品临床评价中生物分析中上述方向检测方法选择、影响因素、可能遇到的挑战及注意问题等申办者关注的问题进行讨论。

三卿生物注册经理冯红茹

三卿生物注册经理冯红茹针对CGT药物注册申请与审评审批政策进行了解析。近年来细胞和基因治疗产业飞速发展，相关监管政策及指导原则不断发布，按照药品理念进行细胞产品开发的路径逐渐完善。但是在药品不同注册申报阶段关于药学、非临床、临床的合规性仍是大家关注的焦点。

此次汇报结合当前法律、法规、规章、标准、规范、相关指导原则等的要求以及相关项目申报经验，对细胞治疗药物临床试验申请、临床试验期间补充申请以及上市申请过程的注册申报流程、资料准备、审评关注点及常见问题等内容进行了介绍。通过此次讲演，三卿生物向大家分享了在细胞治疗药物注册申报过程中的相关经验，以期对各位同仁在药物开发过程中有所启发及帮助。

昆拓临床项目管理高级经理鞠真

昆拓临床项目管理高级经理鞠真分享了“自体细胞产品多中心注册临床运营管理的挑战与机遇”的报告。自体细胞产品注册试验在全球蓬勃发展，临床运营管理仍然是挑战与机遇并存。自体细胞产品开发策略从IIT/POC至注册IND进一步走向多中心试验，面临着研究的中心标准制定与执行统一、临床执行监控与风险管理、有限临床资源的综合管理的多种挑战。临床CRO公司，是很好的临床研究策略和管理服务的解决途径，可以助力和辅导CGT赛道中的申办方对自体细胞类产品完成品种定制化、可市场化的临床应用管理。在挑战的应对中，能进一步与临床试验带来的机遇“辅导医生执行医学转化计划、基于临床试验参与者利益的临床运营、竞争与共赢带来的行业快速发展”实现握手共赢。

尊龙凯时生物核酸研发总监黄学基

尊龙凯时生物核酸研发总监黄学基分享了“质粒及mRNA工艺挑战和优化策略”的主题报告。质粒作为CGT领域用途最广泛的基因递送载体，在病毒包装、细胞基因改造和mRNA生产等过程中起到无可替代的作用。稳定高效、成本可控的质粒工艺在当前的市场需求下显得尤为重要。分享内容围绕着质粒产量、超螺旋比例、序列稳定性等几个关注点进行讲解，阐述了质粒在分子设计、菌种构建、发酵纯化工艺优化的思路，并分享了mRNA合成路线选择、IVT优化和稳定放大的考量点。

全国巡讲系列沙龙深圳站即将开启欢迎报名！

明年1月我们将走进深圳，为生物医药产业园区企业分享“基因与细胞治疗药物研发生产及注册申报一体化服务主题沙龙”，共同探讨当前基因与细胞治疗药物研发、生产及注册申报相关问题，促进生物医药产业发展。